Bịnh "Xơ cứng cột bên teo cơ"

Thính giả Anh Vy hỏi:

“Thưa Bác sĩ,

Tôi rất cảm ơn về bài trả lời trước về căn bệnh này. Tuy nhiên tôi rất muốn hiểu thêm về căn bệnh này nên xin bác sĩ giúp tôi thêm .

1. Phương pháp tế bào gốc có phải là tối ưu hiện nay đối với bệnh ALS không ạ?

2. Các biện pháp để đẩy lùi căn bệnh này tối ưu hiện nay là gì ạ?

Cảm ơn Bác sĩ nhiều ạ.​"

Bác sĩ Hồ Văn Hiền trả lời:

Bịnh "Xơ cứng cột bên teo cơ"

Bịnh "Xơ cứng cột bên teo cơ", thuật ngữ này dịch tên tiếng Anh là Amyotrophic lateral sclerosis (ALS), tiếng Pháp là la sclérose latérale amyotrophique.

Tóm tắt, đây là một bịnh gây liệt các cơ do các tế bào thần kinh vận động phụ trách điều khiển các cơ này nằm trong não bộ và tủy sống bị thoái hoá, hư hại.

Chúng ta phân tích từ này để hiểu bịnh hơn:

1) amyotrophic: a= không có myo=cơ bắp, bắp thịt; trophy nuôi dưỡng; các cơ không được nuôi dưỡng tử tế, nên bị teo lại, nói ngắn là "teo cơ".

Bình thường các cơ bắp được nối liền với dây thần kinh vận động đi từ các nơ-ron (neuron, tế bào thần kinh) vận động trong sừng trước của tủy sống; các tế bào này lại liên kết với neuron võ vận động (motor cortex neuron) trên não bộ qua một bó dây thần kinh (tương tự như một bó dây điện), bó này gọi là “đường vỏ não-tuỷ sống bên” (lateral corticospinal tract), có nghĩa là nằm một bên , khác với đường trước và đường sau.

2) sclerosis= tình trạng xơ

Lúc được nuôi trong môi trường của phòng thí nghiệm, tế bào gốc có khả năng phân chia trong thời gian vô hạn định và từ tế bào gốc, có thể tạo nhiều loại tế bào chuyên biệt như tế bào máu, tế bào thần kinh, xương, cơ, da và các loại tế bào khác. Tế bào gốc được dùng để nghiên cứu nguyên nhân của ALS và tìm kiếm các phương pháp điều trị mới.

Các loại tế bào gốc:

Tế bào gốc nội sinh (*endogenous stem cells): Tế bào gốc đã có sẵn trong cơ thể. Một số lượng nhỏ tế bào gốc nội sinh có mặt trong nhiều mô khác nhau, chẳng hạn như tủy xương, da và các bộ phận khác nhau của não và tủy sống.

Các tế bào gốc đa năng do cảm ứng (iPSC; induced Pluripotent Stem Cells)từ các tế bào da, máu. Các tế bào gốc có thể được tạo ra từ các tế bào da trưởng thành, được gọi là nguyên bào sợi (fibroblast). Các tế bào da được xử lý trong đĩa Petri trong phòng thí nghiệm với một loại hỗn hợp chính xác gồm các yếu tố tăng trưởng tìm thấy trong thiên nhiên, để quay ngược thời gian, và biến chúng trở lại thành các tế bào giống như các tế bào từng sinh ra chúng - tế bào gốc. Những năm gần đây iPSC đã trở nên nguồn tế bào gốc quan trọng nhất cho nghiên cứu ALS.

Tế bào gốc của phôi thai (embryonic stem cells): Tế bào gốc hình thành trong quá trình phát triển của thai nhi và người ta có thể khai thác tế bào gốc từ bào thai trong tuần đầu tiên sau khi thụ thai. Trước đây, lúc ban đầu, nghiên cứu về tế bào gốc dùng các tế bào phôi này, nay phần lớn đã chuyển sang IPSCs. Ngoài việc giải quyết vấn đề đạo đức y học của việc dùng tế bào từ bào thai, iPSC còn cho phép có thể tạo nên những mô hình bệnh đặc biệt cho từng trường hợp cá nhân vì dùng tế bào của người đó để quay ngược kim đồng hồ tạo nên tế bào gốc của chính họ, và sản xuất một lượng lớn tế bào gốc này để nghiên cứu tác dụng của các thuốc men trên tế bào mắc bịnh.

Vai trò tế bào gốc trong điều trị bệnh ALS.

1) Lý tưởng là dùng tế bào gốc để thay thế tế bào thần kinh (neuron) đang chết, tuy nhiên hiện nay chưa thực hiện được. Trở ngại quan trọng là làm sao tế bào mới thế vào kết nối được với các cơ mà chúng nó sẽ điều khiển. Hiện nay, mục đích thực tế và khả thi hơn là dùng tế bào gốc như là nguồn cung cấp các chất dinh dưỡng có thể giúp ích cho sự sống còn của những neuron bị bịnh đe dọa.

Ứng dụng có khả năng nhất là sử dụng tế bào gốc hoặc tế bào được phát triển từ tế bào gốc để cung cấp các yếu tố tăng trưởng (growth factors) hoặc phân tử có khả năng bảo vệ cho các tế bào thần kinh vận động trong tủy sống. Các thử nghiệm lâm sàng về cấy ghép tế bào gốc như vậy đang ở giai đoạn đầu và có vẻ an toàn. Ngoài ra, cấy ghép tế bào hình sao (astrocyte) khỏe mạnh có khả năng giúp ích các tế bào thần kinh vận động trong não và tủy sống.

2) Tập thể tế bào keo (glial cells, neuroglia, hay "glia" [glia gốc Hy Lạp có nghĩa là keo dán)) là hệ thống mô liên kết của não bộ, nuôi dưỡng và bảo vệ các neuron hay tế bào thần kinh. Astrocytes là những tế bào glia gồm nhiều nhánh lan tỏa từ thân tế bào ở giữa nên được so sánh với ngôi sao với các tia sáng tỏa chung quanh. Tế bào hình sao này đóng vai trò quan trọng trong việc nuôi dưỡng, bảo vệ, và tổ chức của các neuron.Trong bịnh ALS, các tế bào sao của hệ thống glial cells hoạt động không bình thường và tạo một môi trường độc (toxic environment) đối với các tế bào thần kinh vận động.

Hiện đang có những khảo cứu dùng những tế bào gốc lấy từ óc và biến đổi chúng thành tế bào sao lành mạnh và chích các tế bào này vào tuỷ sống (cùng với chất neurotrophic factor mà chúng sản xuất trong phòng thí nghiệm), để chúng sản xuất các chất giúp cho sự sống của tế bào thần kinh (neurotrophic factors, NTF hay GDNF/glial cell derived neurotrophic factor).(Svendsen)(3)

Một nghiên cứu dùng các tế bào MSC (mesenchymal stem cell) được biến cải thành MSC-NTF (tế bào gốc sản xuất NTF), chích vào các cơ và chích vào tủy sống người bịnh và kết luận "an toàn, có thể có ích" (Intrathecal and IM administration of MSC-NTF cells in patients with ALS is safe with indications of possible, clinically meaningful benefits)(2016) (4).

Chúng ta nên hiểu những tin tức nêu trên về chữa trị ALS chỉ mới có tính cách sơ khởi và trên thực tế lâm sàng chưa có kết quả cụ thể. Hiện nay dùng tế bào gốc trong trị liệu ALS là một cố gắng nhiều hứa hẹn của y khoa đòi hỏi những kiến thức và những phương tiện mới và chỉ được tìm thấy một số ít trung tâm khảo cứu. Nên cẩn thận với những "clinic", phòng mạch hứa hẹn chữa bịnh nhanh chóng bằng tế bào gốc với giá tiền rất cao. Đa số các "clinical trial" chữa bịnh nhân tình nguyện với thuốc men, trị liệu pháp trong giai đoạn khảo cứu không lấy tiền bịnh nhân.

Bịnh nhân đang tính đến việc dùng trị liệu tế bào gốc nên tham khảo tài liệu hướng dẫn của hội các nhà khảo cứu tế bào gốc (The ISSCR Patient Handbook on Stem Cell Therapies) (5).

Sau đây là ý kiến của một nhà khảo cứu về lãnh vực ALS, TS Clive Svendsen, PhD, tác giả của khảo cứu về tế bào gốc nêu trên, người điều khiển Cedars-Sinai Board of Governors Regenerative Medicine Institute: “Câu chuyện hấp dẫn xuất hiện trên các bản tin tức hàng ngày về những bệnh nhân được chữa khỏi đau đầu gối hoặc các bệnh như ALS bằng cách tiêm tế bào gốc của người trưởng thành (adult stem cells) lấy từ chính người bịnh. Nhiều câu chuyện trong số này đề cập đến các phương pháp điều trị không được chấp thuận từ các “phòng khám” (clinic) mà không cung cấp bằng chứng khoa học cho thấy các phương pháp điều trị này là an toàn và hiệu quả.” Svendsen cho biết có những thử nghiệm hợp lý, được hỗ trợ bởi nghiên cứu đang cố gắng sử dụng tế bào gốc trưởng thành để điều trị ALS. “Thật khó để công chúng có thể lội vào tất cả các lựa chọn này và hiểu được những gì là thật và những gì không có thật.”

Vị thính giả hỏi về "các biện pháp để đẩy lùi căn bệnh này tối ưu hiện nay", tôi xin kể lại bài báo Washington Post tôi đọc sáng nay về trường hợp một người trẻ 35 tuổi.

“Bịnh ALS làm thân thể anh tê liệt. Hoạt động xã hội, gia đình và tình yêu cho anh khả năng phục hồi”. Ady Barkan, một người hoạt động xã hội (social activist) ở Mỹ, có vợ và một đứa con 3 tuổi. Anh ngồi xe lăn và nói chuyện qua computer. Anh vừa xuất bản cuốn sách tựa đề "Mắt nhìn về cơn gió" (Eyes to the winds), kể lại chuyển biến lúc anh bị định bịnh ALS, chấn động và hoảng sợ lúc ban đầu đã dần dần biến thành một ý thức mạnh mẽ hơn về sự cần thiết của công bằng xã hội, một cam kết mới đối với lý tưởng hoạt động của mình để những ngày tháng ngắn ngủi còn lại không bị bỏ phí. Anh cũng đang học tĩnh tâm, thiền định (meditation), anh cố gắng "nói" chuyện thật nhiều với gia đình, người thân và đang tìm cách có thêm một đứa con nữa.

Những nhận xét ở trên chỉ có tính cách thông tin. Bịnh nhân cần nhờ bs gia đình tìm cho mình một chuyên gia về bịnh thần kinh để giải quyết vấn đề định bịnh rất phức tạp, cũng như để điều trị thích hợp.

Chúc bịnh nhân may mắn.

Bác sĩ Hồ văn Hiền

Ngày 9 tháng 9, năm 2019

1) http://www.alsa.org/research/focus-areas/stem-cells/

2)https://alsnewstoday.com/stem-cell-gene-therapy-for-als/

3)https://blog.cirm.ca.gov/2017/10/09/can-stem-cell-therapies-help-als-patients/

4) Safety and Clinical Effects of Mesenchymal Stem Cells Secreting Neurotrophic Factor Transplantation in Patients With Amyotrophic Lateral Sclerosis

Results of Phase 1/2 and 2a Clinical Trials

https://jamanetwork.com/journals/jamaneurology/fullarticle/2480881

5)The ISSCR Patient Handbook on Stem Cell Therapies

The International Society for Stem Cell Research has created a take-along PDF handbook with information to help you and your family make informed decisions about stem cell treatments.

https://www.closerlookatstemcells.org/patient-resources/

6)ALS has paralyzed his body. Activism, his family and love are keeping him resilient.

https://www.washingtonpost.com/health/als-has-paralyzed-his-body-activism-his-family-and-love-are-keeping-him-resilient/2019/09/06/21773148-ce5c-11e9-b29b-a528dc82154a_story.html

Quý vị có thể xem và nghe lại các bài giải đáp trên mạng Internet ở địa chỉ voatiengviet.com

Quý vị muốn được giải đáp các thắc mắc về những vấn đề y học thường thức, E-mail đến địa chỉ <vietnamese@voanews.com>.